« C’est un moment de fierté pour Sensorion », se réjouit Nawal Ouzren, directrice générale de la biotech montpelliéraine. La start-up vient d’obtenir des résultats préliminaires encourageants de phase I/II pour sa thérapie génique SENS-501, indiquée contre la surdité congénitale.
« Dans la première cohorte, évaluant la dose la plus faible de SENS-501, des signes d’amélioration de l’audition ont été observés chez un patient âgé de moins d’un an, après trois mois seulement de traitement », développe Nawal Ouzren.
Initialement positionné sur les petites molécules, Sensorion a élargi son activité en 2019 suite à un accord avec l’Institut Pasteur pour le développement de deux thérapies géniques contre la surdité des nouveaux-nés.
Le SENS-501, son candidat-médicament le plus avancé, a été évalué auprès de cinq patients, âgés de 6 mois à 31 mois, présentant un déficit d’audition lié à des mutations du gène codant pour la production d’otoferline, une protéine essentielle dans la transmission des signaux auditifs entre les cellules ciliées de l'oreille interne et le nerf auditif.
« Notre programme permet d’introduire la bonne version du gène directement dans les cellules ciliées dans l’espoir que les nourrissons parviennent à exprimer de nouveau la protéine pour retrouver leur capacité auditive », ajoute la dirigeante. Un développement qui a nécessité d’importants moyens financiers et humains.
Un programme gourmand en ressources
« Nous avons levé 100 millions d’euros sur les 18 derniers mois pour financer ce programme et recruté près de 50 personnes en audiologie et en réglementaire notamment », confie Nawal Ouzren. Sensorion projette d’achever cet été le recrutement des patients de la seconde cohorte, évaluant une dose plus élevée de SENS-501.
Si la biotech dispose aujourd’hui d’un horizon de trésorerie jusqu’à la fin du premier trimestre 2026, elle envisage prochainement une nouvelle levée de fonds pour financer la suite de son développement. D’autant que Sensorion doit faire face à des concurrents de poids dans ce domaine thérapeutique.
La biotech montpelliéraine dans le rôle de David contre Goliath
Les géants Lilly et Regeneron disposent tous les deux d’une thérapie génique dans leur pipeline, rachetée respectivement auprès des biotechs Akouos et Decibel Therapeutics, et indiquée pour traiter la surdité.
Pourtant, Sensorion veut croire en sa spécificité pour se différencier de ses concurrents. « Nous avons construit une étude clinique exigeante, grâce à la sélection de patients de moins de trois ans et naïfs de tout implant cochléaire, contrairement à nos concurrents », explique Nawal Ouzren.
Des critères restreints qui permettront peut-être à Sensorion d’être le premier acteur pharma à mettre sur le marché une thérapie génique efficace et accessible contre la surdité congénitale, une maladie rare qui touche environ 1 enfant sur 1 000 dans les pays développés.
