Takeda avance sur la narcolepsie
Bonne nouvelle pour Takeda qui progresse sur le traitement de la narcolepsie. Le laboratoire japonais vient de dévoiler des résultats positifs de deux essais de phase III évaluant son oveporexton contre la narcolepsie de type 1, une maladie neurologique rare associée à des endormissements involontaires au cours de la journée. Le traitement de Takeda a ainsi atteint tous les critères d'évaluation principaux et secondaires de l’étude, contribuant à améliorer l'éveil, la somnolence diurne et les épisodes de cataplexie (perte soudaine du tonus musculaire), après douze semaines de traitement.
Des résultats encourageants alors que l’oveporexton pourrait devenir le premier traitement de sa classe à cibler spécifiquement la perte de neurones producteurs d’orexine dans le cerveau, responsables de la narcolepsie. Par ailleurs, Takeda n’a relevé aucun effet indésirable grave lié à la prise du médicament. Une étape importante pour le laboratoire, contraint d’abandonner en 2021 le développement du firazorexton, un autre candidat-médicament ciblant l’orexine, en raison d'une toxicité hépatique trop élevée.
Sur la base de ces résultats de phase III, Takeda s’est engagé à déposer des demandes d’approbation pour le médicament au cours de son exercice 2025. Outre la narcolepsie, le laboratoire japonais prévoit d’étendre le traitement à d’autres maladies neurologiques. Il a par ailleurs déjà lancé des études cliniques évaluant de nouvelles molécules dans le traitement de la narcolepsie de type 2 et de l’hyperinsomnie idiopathique.
AstraZeneca enregistre une victoire en phase III contre l’hypertension
Conçu pour réduire le taux d’aldostérone, le baxdrostat avait été acquis par AstraZeneca en 2023 suite au rachat de la biotech CinCor Pharma pour 1,3 Mrd $. Un pari qui semble avoir porté ses fruits puisque le candidat-médicament a atteint le principal critère d’évaluation de l’étude de phase III qui l’évaluait contre l’hypertension. Le baxdrostat a ainsi permis une diminution significative de la pression artérielle systolique moyenne en position assise.
La FDA élargit l’autorisation du Kerendia de Bayer
Le Kerendia (finérénone) de Bayer, un antagoniste des récepteurs des minéralocorticoïdes non stéroïdien a vu son indication étendue aux patients atteints d’insuffisance cardiaque présentant une fraction d’éjection préservée ou une fraction d’éjection légèrement réduite. Le médicament est approuvé depuis 2021 pour réduire notamment le risque d’insuffisance cardiaque chez les adultes atteints d’insuffisance rénale chronique associée au diabète de type 2.
MSD lance la phase III d’un candidat à la PrEP contre le VIH
Le laboratoire américain MSD a lancé deux essais de phase III évaluant le MK-8527, sa pilule mensuelle s'incrivant dans le schéma de la PrEP et visant à réduire l’incidence du VIH. En inhibant l’enzyme transcriptase inverse utilisée par le virus du sida pour se répliquer, le médicament pourrait offrir une alternative à l’injection biannuelle de Yeztugo (lénacapavir) de Gilead, approuvée il y a tout juste un mois et saluée comme une avancée scientifique importante.
La FDA rejette la thérapie génique d’Ultragenyx
Indiquée dans le traitement du syndrome de Sanfilippo, un groupe de maladies génétiques rare, la thérapie génique expérimentale UX111 d’Ultragenyx, n’a pas réussi à décrocher l’approbation de la FDA. L’agence sanitaire américaine a évoqué des problèmes liés à la fabrication et demande au laboratoire des informations complémentaires sur ses procédés et ses installations de production. Ultragenyx prévoit de soumettre prochainement une nouvelle demande d’autorisation auprès de la FDA.
