Sanofi avance sur la drépanocytose
Le rilzabrutinib de Sanofi a obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la drépanocytose, une maladie génétique rare du sang. Délivrée aux traitements expérimentaux qui ciblent des pathologies rares, impactant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, cette distinction accorde des facilités de développement. Inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton, la molécule avait déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour trois autres maladies rares.
MSD et Daiichi Sankyo retire la demande d’approbation d’un ADC
En 2023, MSD et Daiichi Sankyo avait signé un accord à plus de 20 Mrds € portant sur trois ADC. L’un d’entre eux, le patritumab deruxtecan, développé contre le cancer du poumon non à petites cellules, a finalement vu sa demande d’approbation auprès de la FDA retirée. En cause, les résultats d’un essai de phase II qui montraient que le candidat-médicament était parvenu à retarder la progression tumorale, sans toutefois prolonger la survie des patients.
L’Europe étend l’indication d’Opdivo de BMS
La Commission européenne a approuvé le schéma périopératoire d'Opdivo (nivolumab), associé à une chimiothérapie, pour le cancer du poumon non à petites cellules. D’après les résultats d’une étude de phase III, l’inhibiteur de PD-L1 a atteint son critère d'évaluation principal de survie sans événement, démontrant une réduction de 42 % du risque de récidive, de progression ou de décès. Opdivo de BMS est déjà autorisé en Europe pour le traitement de multiples types de tumeurs.
