Dans le domaine du cancer, deux personnes diagnostiquées sur trois vivent au moins cinq ans aujourd’hui. D’ici à cinq ans, l’industrie pharmaceutique sera "capable de guérir trois patients sur quatre, neuf enfants sur dix", assure Frédéric Collet. Le président du syndicat Les entreprises du médicament, le Leem, a ainsi décrit, lors d’une présentation des vœux à la presse le 28 janvier, l’imminence d’une véritable révolution thérapeutique. Sous l’ombrelle des biotechnologies, regroupant la thérapie génique, la thérapie cellulaire ou encore les immunothérapies, le secteur pharmaceutique bouillonne de promesses de médicaments particulièrement innovants.
Le rythme s'accélère
L’augmentation du volume d’approbation de nouvelles molécules par la FDA, l’Autorité sanitaire américaine, en témoigne. D’une quarantaine de nouveaux médicaments approuvés chaque année dans les années 2010, ce nombre avait atteint une soixantaine dès 2018. Et "ce rythme va s’accélérer", affirme Frédéric Collet avec les avancées des biotechnologies, dont les médicaments qui en sont issus représentent aujourd’hui plus des deux tiers des produits de santé approuvés. Autre exemple : alors que moins de 10 produits de thérapie génique sont actuellement autorisés, une vingtaine devrait arriver sur le marché pour la période 2020-2021, selon la Haute Autorité de Santé (HAS).
Problème de financement
Face à ces promesses d’innovation, l’accès aux médicaments les plus avancés apparaît comme crucial. Mais génère des défis de taille. En tout premier lieu celui de l’accès aux traitements du futur, très lié au problème du financement. Lequel dépend à la fois des coûts de développement des nouveaux médicaments et des capacités de prise en charge des traitements par les systèmes de sécurité sociale. Sans compter les coûts grandissants de R&D. Si, pendant des années, le coût de développement d’un médicament jusqu’à son arrivée sur le marché était évalué à environ 1 milliard d’euros, il se situe aujourd’hui entre 1 et 2 milliards d’euros.
Le risque financier est d’autant plus grand que les échecs sont nombreux. Selon le Leem, pour le seul cas de la maladie d’Alzeihmer, 400 études cliniques internationales ont été arrêtées en moins de vingt ans. Aujourd’hui, 117 molécules seraient en développement clinique pour traiter Alzeihmer mais seulement 12% auraient atteint un stade avancé.
Traitements personnalisés et coûteux
Par ailleurs, avec les biotechnologies, les traitements sont de plus en plus personnalisés et nécessitent des productions à plus petite échelle et de très grande complexité, engendrant des coûts de production parfois très conséquents. Dans un rapport présenté le 27 janvier, la HAS souligne d’ailleurs que, dans le domaine des nouvelles thérapies, les "prix revendiqués par les laboratoires sont très élevés et toujours en hausse, ce qui pose la question de la soutenabilité financière de leur prise en charge".
Frédéric Collet tente de justifier cette tendance en s’appuyant sur l’exemple des thérapies géniques qui devraient parfois pouvoir soigner des pathologies graves en une seule injection et "se substituer ainsi à des traitements longs et coûteux". Exemple avec le médicament le plus cher du monde, vendu par Novartis, le Zolgensma, qui permet de guérir en une seule prise les bébés souffrant d’amyotrophie spinale (SMA).
Face à l’envolée des prix, cela nécessitera sans doute en France de revoir ou au moins d’adapter la politique conventionnelle du médicament pour un meilleur accès aux médicaments innovants. Le Leem souhaite d’ailleurs en discuter plus en profondeur avec les pouvoirs publics, pour que cette politique conventionnelle soit renouvelée et même renforcée.
Raccourcir les délais d'accès pour les patients
Autre problème crucial : accélérer la mise à disposition de ces médicaments innovants pour les patients. En France, le délai moyen d’accès au marché des médicaments remboursables, soit le temps nécessaire entre la délivrance d’une autorisation européenne de mise sur le marché, l’évaluation du médicament par la HAS, la fixation du prix par le Comité économique des produits de santé (CEPS) et son arrivée sur le marché, frise les 500 jours. Ce qui est particulièrement long notamment au sein de l’Union européenne qui préconise plutôt un délai d’environ 180 jours. Et encore plus long pour les patients souffrant de maladies graves ou rares.
Pour ces patients, existe depuis 1994 une procédure d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Procédure à laquelle sont très attachés à la fois les industriels et la HAS. Celle-ci souhaite aussi réduire les délais face à l’arrivée des médicaments innovants. Elle a déterminé ainsi plusieurs mesures pour y parvenir, comme de promouvoir les procédures d’évaluation accélérées ("fast-tracking"), de mieux prioriser les dossiers, ou encore d’alléger ses réévaluations tous les cinq ans de l’ensemble de la pharmacopée en arrêtant de réévaluer des médicaments bien établis et qui ne posent pas de problème.
Surveillance renforcée dans la vie réelle
En contrepartie, la HAS prévoit de renforcer la surveillance de ces nouveaux médicaments une fois sur le marché pour s’assurer de leur sécurité et leur efficacité notamment. Elle estime que le "besoin d’études en vie réelle va s’accroitre avec l’arrivée croissante de ces médicaments qui arrivent sur le marché avec un niveau d’incertitude élevé sur leur efficacité et leurs effets indésirables en conditions réelles d’utilisation". De son côté le Leem a décidé de se rapprocher des start-ups et petites sociétés innovantes dans le domaine des biotechnologies. D’où la proposition faite à l’association France Biotech, qui fédère les acteurs de la healthtech dans l’Hexagone, de rejoindre le conseil d’administration du Leem. Ce qui vient d’être accepté par France Biotech.
